Una ricerca clinica in fase 2 (studio su umani finalizzato a definire efficacia e dosaggio di un farmaco non ancora commercializzato) che ha come target pazienti affetti da celiachia è stata presentata il 22 ottobre all’UEG Week 2019 (un meeting annuale di Gastroenterologi) a Barcellona.
L’approccio terapeutico proposto mira a modificare la percezione che il sistema immunitario ha dei peptidi del glutine, che in un celiaco sono aggrediti come fossero antigeni estranei; il fine quindi, per semplificare, non è azzerare l’attività del sistema immunitario in presenza di glutine, ma in un certo senso di eluderla.
Al momento è in fase di sperimentazione una nanoparticella biodegradabile, che incorpora una proteina del glutine chiamata “Gliadina“. Questa nanoparticella è pensata per funzionare come un cavallo di Troia, oltrepassando le difese immunitarie nascondendo l’allergene del glutine; l’idea è che il sistema immunitario ignori le nanoparticelle iniettate nella circolazione del paziente poiché non rileva alcun segnale cattivo o tossico.
COSA È LA CELIACHIA
La celiachia è una patologia autoimmune non curabile che colpisce, si stima, l’1% della popolazione. Chi ne è affetto ha un’intolleranza permanente al glutine, il quale, se ingerito, provoca una violenta reazione del sistema immunitario. La celiachia è riconosciuta in Italia come malattia sociale.
L’unica terapia consiste nell’eliminazione dalla dieta di tutti i cibi contenenti glutine.
Normalmente, in caso di ingestione accidentale di una fonte di glutine e violenta reazione da parte del sistema immunitario, se ne interrompe farmacologicamente l’attività attraverso la somministrazione di steroidi e/o farmaci specifici per malattie autoimmuni: il sollievo arriva rapidamente ma si lascia in qualche modo il paziente esposto agli agenti patogeni e agli effetti collaterali dei farmaci usati.
L’innovazione delle nanoparticelle
Nello studio clinico di fase 2, la nanoparticella CNP-101 contenente gliadina è stata introdotta in pazienti con malattia celiaca. Una settimana dopo, ai pazienti è stato somministrato glutine per un periodo di 14 giorni. Un gruppo di controllo di pazienti celiaci esposti al glutine nello stesso periodo ha mostrato risposte immunitarie significative con conseguente lesione alla mucosa dell’intestino tenue. Tuttavia, il gruppo trattato con CNP-101 ha avuto solo un decimo della risposta infiammatoria alla gliadina mostrata dal gruppo non trattato. Ciò ha dimostrato che l’iniezione di nanoparticelle potrebbe prevenire lesioni infiammatorie associate al glutine.
Fonti:
New treatment may reverse celiac disease (via ScienceDaily.com, ENG, Html)
Takeda Acquires License for First-In-Class Celiac Disease Therapy from COUR Pharmaceuticals Following Positive Phase 2a Proof-of-Concept Study (via Takeda.com, ENG, Html)
Leggi anche su Virtua Salute:
[Scoperta Scientifica] Prossima Introduzione Di Un Nuovo Esame Del Sangue Per La Celiachia
